emailvision.org

Таласемія - це спадкове захворювання крові, при якому організм не може виробляти гемоглобін (Hb). В результаті у них виникне анемія. Часто задають питання, чи можна вилікувати цю хворобу? Якщо так, то які варіанти лікування чи препарати для людей з таласемією?

Чи можна вилікувати таласемію?

Причиною таласемії є генетична мутація в організмі. Це означає, що хтось, народжений у сім’ї, яка має цей мутований ген, має великий ризик розвитку таласемії.

Отже, оскільки це спадкове захворювання, чи можна вилікувати таласемію?

Відповідь, звичайно, можна. Однак вибір дуже обмежений і несе високий ризик.

Поки що єдиним методом лікування таласемії є трансплантація кісткового мозку.

На жаль, знайти відповідного донора кісткового мозку непросто. Крім того, трансплантація кісткового мозку (BMT/Пересадка кісткового мозку) все ще вважається дуже ризикованим.

За даними Національного веб-сайту про хвороби серця, легенів і крові, експерти все ще шукають інші методи лікування, які могли б лікувати та вилікувати таласемію.

Наприклад, можливо, в майбутньому з’явиться технологія, здатна вставляти нормальні гени гемоглобіну в стовбурові клітини кісткового мозку.

Таким чином, очікується, що організм людей з таласемією зможе виробляти здорові еритроцити та гемоглобін.

Дослідники також вивчають способи стимулювання здатності людини виробляти фетальний гемоглобін після народження.

Цей тип гемоглобіну зустрічається у плодів і новонароджених. Після народження організм переходить на вироблення дорослого гемоглобіну.

Підвищення рівня фетального гемоглобіну може компенсувати недолік здорового гемоглобіну дорослої людини.

Які існують методи лікування таласемії?

Лікування залежить від типу таласемії та тяжкості кожного пацієнта.

Люди з малою таласемією, як альфа, так і бета, зазвичай демонструють лише легкі симптоми таласемії або навіть не мають жодних симптомів.

Людям з цим станом може знадобитися незначне лікування або взагалі не потрібно.

У випадках тяжкої або легкої таласемії лікарі рекомендують три типи стандартного лікування, а саме переливання крові, хелатотерапію заліза ( хелатотерапія заліза ), і добавки фолієвої кислоти.

Інші методи лікування, які були розроблені або знаходяться в процесі тестування, використовуються рідше.

Варіанти лікування таласемії

Нижче наведено деякі варіанти лікування, які можуть застосовуватися людьми з таласемією.

1. Переливання крові

Переливання еритроцитів є основою лікування для людей з помірною або тяжкою таласемією.

Це лікування може збільшити кількість здорових еритроцитів з нормальним гемоглобіном.

Під час переливання крові голку вводять внутрішньовенно (IV) в одну з кровоносних судин, поки здорова кров не потрапить в організм.

Зазвичай ця процедура займає 1-4 години. Червоні кров’яні тільця тривають лише близько 120 днів.

Тому вам може знадобитися повторне переливання для підтримки здорового постачання еритроцитів.

Людям із захворюванням гемоглобіну H або бета-таласемією проміжною, за певних умов може знадобитися переливання крові.

Наприклад, якщо у вас інфекція або інше захворювання, або коли у вас важка анемія, яка викликає втому.

Для людей із великою бета-таласемією (анемією Кулі) може знадобитися регулярне переливання крові (кожні 2-4 тижні).

Це переливання допоможе вам підтримувати нормальний рівень гемоглобіну та еритроцитів.

Переливання крові може допомогти вам почувати себе краще, насолоджуватися щоденними справами та жити звичайним життям.

Хоча це дуже корисне для безпеки життя, це лікування є досить дорогим і несе ризик передачі інфекцій та вірусів (наприклад, гепатиту).

Незважаючи на це, ризик зараження та передачі вірусу в Сполучених Штатах дуже низький, оскільки вони пройшли суворий скринінг крові.

2. Хелатотерапія заліза

Гемоглобін в еритроцитах - це білок, багатий залізом.

При регулярних переливаннях залізо в крові накопичується в певних органах, таких як печінка, серце та інші органи.

Цей стан називається перевантаженням залізом або перевантаження залізом .

Щоб запобігти цьому пошкодженню, лікарі використовують хелатну терапію заліза, щоб видалити надлишок заліза з організму.

Двома основними препаратами, що використовуються в хелатній терапії заліза при таласемії, є:

Дефороксамін

Дефероксамін – це препарат від таласемії у рідкій формі, який вводиться повільно під шкіру, зазвичай через невеликий портативний насос, який використовується протягом ночі.

Лікування цієї таласемії вимагає часу і є трохи болючим. Побічними ефектами цього препарату у пацієнтів з таласемією є порушення зору та слуху.

Деферасірокс

Деферасірокс - це таблетки, які приймаються один раз на день. Побічними ефектами цього препарату від таласемії є головний біль, нудота (дискомфорт у шлунку), блювота, діарея, біль у суглобах та втома.

3. Добавки фолієвої кислоти

Фолієва кислота є типом вітаміну В, який відіграє роль у формуванні здорових еритроцитів.

Лікарі рекомендують добавки фолієвої кислоти на додаток до препаратів для переливання крові та/або хелатної терапії заліза.

4. Пересадка крові та кісткового мозку

Лікування таласемії на цій основі фактично було розроблено та на етапі тестування.

Однак для самої Індонезії трансплантація кісткового мозку, або BMT (пересадка кісткового мозку) зустрічається рідше.

Трансплантація стовбурових клітин крові та кісткового мозку проводиться для заміни пошкоджених стовбурових клітин здоровими від донора.

Стовбурові клітини (стовбурові клітини) - це клітини кісткового мозку, які відіграють роль у виробництві еритроцитів та інших типів клітин крові.

Трансплантація стовбурових клітин є єдиним методом лікування таласемії.

Однак лише деякі пацієнти з тяжкою таласемією можуть знайти відповідного донора.

Сучасне лікування дозволяє пацієнтам з помірною та важкою таласемією жити довше. Однак їм доводиться стикатися з ускладненнями таласемії, які час від часу можуть виникати.

Важливою частиною лікування таласемії є лікування її ускладнень.

Лікування ускладнень може знадобитися для лікування проблем із серцем або печінки, інфекцій, остеопорозу та інших проблем зі здоров’ям.